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Thérapie génique pour l'hémophilie

Écrit par ToTor le Tuesday 05 December @ 10:20:28 - version imprimable

GénétiqueC'est une découverte de l'Université de Caroline du Nord à Chapel Hill : une méthode de thérapie génique permettant la production maintenue dans le temps et de quantité suffisante du facteur IX, le facteur de coagulation manquant aux hémophiles.

L'étude, publiée dans Molecular Therapy, a essayée différents sérotypes de virus AAV pour comparer leur efficacité respective, ce qui n'avait jamais été fait jusqu'alors.

Les quantités de facteur IX produit sont enfin suffisantes pour envisager une application thérapeutique.

Le dernier problème, inhérent à l'utilisation de vecteurs non inertes et l'introduction d'une protéine étrangère, reste le système immunitaire et le rejet.


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